历史首次！英国女孩通过“碱基编辑”基因疗法治好白血病

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12 月 13 日消息，据《卫报》12 月 11 日报道，英国科学家使用一种革命性的新型基因疗法 —— 碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患 T 细胞白血病的 13 岁年轻患者，这是世界首例应用这项技术的病例。

英国伦敦大学学院大奥蒙德街儿童医院称，这名女孩之前对其他疗法已无反应，但在今年 5 月接受了碱基编辑技术治疗后，现在身上已经检测不到癌细胞。不过医生们也表示，她未来是否不再出现相关症状尚有待观察。

从事该项目的伦敦大学学院研究员 Waseem Qasim 称：“这是我们迄今为止最复杂的细胞工程，为其它新的治疗方法铺平了道路，最终为患病儿童带来更好的未来。”

这种创新的新疗法背后的技术问世还不到五年，研究人员最初将该技术描述为“CRISPR 2.0”，与之前的 CRISPR 基因编辑技术基本上就像剪切和粘贴不同的是，碱基编辑更具有针对性和精确性。

我们的人类基因组由 30 亿个碱基对组成，这些碱基对由字母 A、C、G 和 T 组成，碱基编辑允许对基因进行单字母编辑，而不会造成 DNA 断裂。如果说 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀，那么碱基编辑就像使用铅笔和橡皮擦 —— 改变碱基对中的单个字母来改变特定的细胞机制。

T 细胞白血病是一种因被称为 T 细胞的白细胞缺陷而导致的癌症。这些白细胞不能正常发育，并且生长太快，干扰了体内血细胞的生长。标准治疗包括骨髓移植和化疗，但在阿丽莎的病例中，这些传统治疗都未能阻止疾病的发展，她唯一的选择似乎是姑息治疗。

在过去的几年里，科学家们在癌症的基因治疗方面取得了非凡的突破。对病人的 T 细胞进行基因编辑以针对特定的癌症并不是一项特别新的技术。然而，T 细胞急性淋巴细胞白血病的挑战是，基因编辑 T 细胞来针对其它 T 细胞，往往会导致修改后的细胞破坏其它修改后的 T 细胞。

因此，新的碱基编辑技术使研究人员能够在 T 细胞上添加几个新的修饰，这些 T 细胞是由健康捐赠者提供的。碱基编辑改变了识别免疫细胞为 T 细胞的几个关键标志物。这意味着被编辑的细胞对其它 T 细胞来说基本上是看不见的。

对 T 细胞的其它碱基编辑删除了捐赠者特有的标记，将细胞变成了一种“通用”治疗。至关重要的是，这意味着该疗法可以成为一种现成的药物，提供给许多患者，与目前 T 细胞疗法缓慢和昂贵的个性化性质形成对比。

伦敦大学学院的基因疗法教授西蒙-瓦丁顿 (Simon Waddington) 说，之前的基因疗法已经取得了一些惊人的成功，但创造治疗方法的繁琐过程限制了其广泛的可行性。从患者身上采集免疫细胞，对这些特定的细胞进行基因改造，然后将它们移植回患者体内，这是一个缓慢而耗时的过程。

“在这项最新的研究中，产生了一个细胞库--一个可以用来治疗许多病人的单一细胞库，”瓦丁顿说，“这使得药用产品的可扩展性、商业可行性和标准化得以实现。”

在接受实验性碱基编辑治疗的一个月内，阿丽莎就完全摆脱了白血病的困扰。现在六个月后，阿丽莎病情仍在完全缓解中。

了解到，该初步临床试验希望在未来几年内再招募 10 名患者，这种白血病治疗只是碱基编辑技术的冰山一角。至少还有三项试验正在进行中，以测试碱基编辑治疗镰状细胞贫血症、高胆固醇和一种称为 β-地中海贫血症的血液疾病。

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