10 月份 科学家成功地逆转了老鼠的晚期心脏衰竭

 　据美国疾病控制与预防中心统计，美国有近 600 万成年人患有心力衰竭。在这些人中，至少有一半人在确诊后的 5 年内死亡。

今年到目前为止，英国已经实施了一项新计划，利用捐赠的心脏来帮助那些患有心力衰竭的患者。在 10 月份，一个令人兴奋的消息传来，科学家成功地逆转了老鼠的晚期心脏衰竭。这些发现对于治疗的未来尤为重要，因为小鼠和人类的心脏实际上非常相似。

2018年，我们将看到第一个人类心脏衰竭治疗临床试验。早在 2015 年，一家名为 Celladon 的生物技术公司就曾做了几次失败的尝试。从那以后，Celladon 的联合创始人、西奈山伊坎医学院的教授 Roger J.Hajjar 博士一直在努力开发一种设计基因疗法的新疗法。最近结束的试验为 Hajjar 博士计划明年进行的人类试验奠定了基础。

Hajjar 和他的西奈山团队治疗了 13 头严重心脏衰竭的猪，其中 6 头接受了基因疗法治疗，剩下的 7 头接受了安慰剂的盐水治疗。接受基因疗法治疗的猪左心室的心力衰竭减少了 25%，左心室则减少了 20%。这些位置是重要的考虑因素，因为大多数心力衰竭患者通常在器官的左心室有问题。

治疗的好处还不止于此：猪的心脏体积也缩小了 10%。考虑到猪的心脏和人类的心脏大致相同，人们可以合理地希望在试验开始时，人类患者也能看到类似的变化。

Hajjar 的基因治疗疗法旨在将一种基因引入身体，控制一种名为“磷酸酶-1”的蛋白质。在心力衰竭患者中，这种蛋白质通常是高剂量的，过多的“磷酸酶-1”会导致心脏难以收缩。

根据《麻省理工技术评论》的报道，Hajjar 说：“通过识别所有患有心力衰竭的病人的分子目标，我们可以治疗所有的病人，而不仅仅是那些有特定基因突变的病人。”